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A PESQUISA

De acordo com definição da ANVISA, a terapia celular tem como objetivo restaurar a função de um órgão ou tecido do corpo humano, através do transplante de células que possuam capacidade de diferenciação. A terapia celular com células-tronco é considerada um exemplo de medicina regenerativa e encontra-se atualmente em destaque no cenário mundial, pois pode representar a melhora ou a manutenção da qualidade de vida para pacientes acometidos por patologias que são extremamente debilitantes e que não possuem cura até o momento, como por exemplo, as doenças degenerativas. No Brasil, a utilização de células-tronco para fins terapêuticos também tem sido alvo de pesquisas, entretanto, em comparação a outros países, encontra-se atualmente em estágio inicial (Pereira & Queiroz, 2012, ANVISA, 2015).

As células-tronco mesenquimais são encontradas não só na medula óssea, mas também no cordão umbilical, polpa de dente e na gordura, e são responsáveis pela regeneração tecidual em casos de lesão, durante a vida. As células mesenquimais secretam uma variedade de biomoléculas como as citocinas, as quais apresentam atividade trófica e são capazes de promover um microambiente regenerativo, além de outras moléculas que contribuem para a reconstrução tecidual, como os mediadores imunomodulatórios. De uma forma geral, as células mesenquimais podem reduzir a inflamação crônica, inibir a apoptose, estimular a mitose de progenitores intrínsecos ao tecido, estimular a angiogênese e a neurogênese e reduzir a destruição dos tecidos por estresse oxidativo, ou seja, elas são capazes de melhorar o microambiente lesado e promover o remodelamento tecidual (Aleynik et al., 2014; Kerkis et al., 2015; Kerkis & Caplan, 2012; Kim & Cho, 2013).

Diversas pesquisas demonstraram que a polpa de dentes decíduos (dente de leite) é um tecido rico em células-tronco mesenquimais e que essas células possuem alta capacidade de diferenciação em diversas linhagens celulares, além de rápida proliferação, alta capacidade clonogênica e excelente expansão in vitro, podendo ser mantidas em cultura por longo período. Além disso, a retirada dessas células não apresenta nenhuma restrição de ordem ética, visto que os dentes decíduos são descartados após processo natural de reabsorção primária da raiz do dente (esfoliação) e, caso seja necessária, a técnica de excisão do dente, é considerada simples e minimamente invasiva (Kerkis et al., 2015; Kerkis & Caplan, 2012).

O produto investigacional objeto de estudo neste protocolo, denominado Cellavita HD é um produto biotecnológico desenvolvido por um grupo de pesquisadores em células-tronco do Instituto Butantan liderados pela Profa. Dra. Irina Kerkis. Foi uma pesquisa desenvolvida e validada por anos e hoje caracteriza-se como um produto originário de células-tronco de polpa de dente decíduo humano (Human Immature Dental Pulp Stem Cells – ou de forma abreviada, hIDPSC). As células que compõem o produto Cellavita HD correspondem à população de células-tronco adultas, compostas principalmente de células-tronco mesenquimais e células-tronco neuroepiteliais (Kerkis et al., 2015; Kerkis & Caplan, 2012). Esta tecnologia foi patenteada pelo grupo de pesquisa (Profa. Dra. Irina Kerkis) e pelo Instituto Butantan (Application number CT/IB2014/059850). Em 2014, esta patente foi licenciada por uma empresa em Biotecnologia, Start-up 100% brasileira, chamada Cellavita Pesquisa Científica Ltda.
Essa biotecnologia desenvolvida pelo grupo permite originar de uma única polpa de dente uma quantidade grande de células-tronco, o que possibilita a investigação clínica de possíveis propriedades benéficas destas células em pacientes com doenças neurodegenerativas (visto a capacidade destas células se diferenciarem em neurônios).

A doença de Huntington (DH) é uma doença neurodegenerativa genética caracterizada por movimentos coreicos, comprometimento cognitivo e distúrbios psiquiátricos. Diversos tratamentos farmacológicos são utilizados para melhorar ou amenizar os sintomas da doença, no entanto, estes não promovem a cura do quadro e nem alteram sua evolução natural, de forma que, até o momento, não exista tratamento adequado para o inevitável declínio cognitivo-comportamental e motor observado na DH. A terapia modificadora de doença ou neuroprotetora que diminua a progressão da doença representa a maior e mais importante necessidade clínica ainda não atendida na DH (Olanow & Schapira, 2012; Kim & Vellis, 2009).
A terapia celular com células-tronco encontra-se atualmente em destaque no cenário mundial e representa uma nova possibilidade de tratamento, principalmente para doenças neurológicas e lesões no SNC, em parte devido à sua capacidade inerente de reparação. As células-tronco mesenquimais são de particular interesse clínico, devido à sua habilidade de migrar para os locais com lesão e de liberar fatores neurotróficos benéficos, com consequente promoção de um microambiente reparador. Enquanto que as células-tronco embrionárias apresentaram alguns problemas técnicos e éticos, bem como benefícios clínicos limitados, as terapias com células-tronco mesenquimais mostraram-se clinicamente benéficas, seguras e sem problemas éticos envolvidos, já que são derivadas de tecido não-embriogênico adulto (Fink et al., 2015: Kim & Cho, 2013). De acordo com a revisão recente realizada por Fink e colaboradores (publicada em agosto de 2015), o perfil histórico de uso de células-tronco mesenquimais de diversas origens é considerado seguro, tanto experimental quanto clinicamente.


As terapias celular e genética são consideradas terapias inovadoras para as quais ainda não existem guias e diretrizes completamente definidos no Brasil e no cenário mundial. Entretanto, em junho de 2015, a agência regulatória americana FDA (Food and Drug Administration) publicou um documento intitulado Considerations for the Design of Early-Phase Clinical Trials of Cellular and Gene Therapy Products - Guidance for Industry que representa as recomendações atuais da FDA sobre os primeiros estudos clínicos com terapia celular e genética. O presente estudo denominado ADORE-DH (Avaliação da dose-resposta do produto investigacional Cellavita HD em participantes com Doença de Huntington) tem como objetivo principal identificar a dose do produto Cellavita HD que apresente a melhor ou mais adequada relação dose-resposta, ou seja, que proporcione a máxima eficácia e seja considerada segura. A definição da dose mais adequada nas primeiras fases do estudo clínico é decisivo para um desenvolvimento clínico mais otimizado (FDA, 2015; FDA, 2010; Chow & Chang, 2008).

Estas pesquisas são aprovadas para serem conduzidas no Brasil, e sua divulgação é pública e pode ser vista no site mundial de registro de pesquisas clínicas www.clinicaltrials.gov

Link para visualização das aprovações das pesquisas:

- Estudo Save:  https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02728115?term=Save+Cellavita&rank=1 

- Estudo Adore: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03252535?term=Adore+Cellavita&rank=1

 

COMO PARTICIPAR

Estudo SAVE-DH

 

  • Objetivo do estudo

O objetivo principal desta pesquisa é saber se o medicamento Cellavita HD é seguro para ser usado em pessoas e se ele produz reações indesejáveis muito incômodas, já que será a primeira vez que o medicamento será usado por um ser humano. Também serão avaliados dados preliminares de eficácia do produto, ou seja, se ele realmente faz o efeito desejado sobre a melhora da doença de Huntington (incluindo mobilidade, percepção e comportamento).

  • População do estudo

Participantes do sexo masculino (homens) com idade entre 21 e 65 anos, diagnosticados com doença de Huntington (exame genético) e que preencham os critérios de inclusão requisitados pelo protocolo do estudo.

  • Número de participantes

Serão incluídos no estudo seis (06) participantes de pesquisa com diagnóstico de doença de Huntington.

  • Breve descrição do estudo

Os participantes diagnosticados com doença de Huntington e selecionados para participarem do estudo, serão divididos em 02 grupos distintos, os quais correspondem às duas doses do produto Cellavita HD que serão testadas (Grupo Dose Maior ou Grupo Dose Menor). Durante o estudo, os participantes receberão 3 injeções do produto Cellavita HD por uma veia do braço, sendo realizada uma a cada 30 dias. Para garantir a segurança dos participantes durante a aplicação do produto, os mesmos ficarão internados por 48 horas em um Centro de Pesquisa, que contará com o auxílio de uma UTI fixa, UTI móvel e equipe médica especializada, a fim de dar todo o suporte de urgência/emergência que for necessário. Também por motivos de segurança, a administração do produto ocorrerá em um participante por vez, sendo esta realizada primeiramente nos participantes do grupo de menor dose e depois naqueles do grupo de maior dose. Durante o estudo, um grupo de especialistas avaliará os dados de segurança coletados e determinará se é seguro continuar o estudo e prosseguir com as administrações do produto.

O estudo será dividido em três etapas. A primeira etapa terá duração de 4 meses e servirá para a coleta dos dados necessários para a avaliação do estado de saúde e evolução da doença dos participantes antes da administração do produto. Esse procedimento será realizado para confirmar se os participantes podem iniciar a próxima etapa do estudo ou não.

A segunda etapa terá duração de 12 meses e será caracterizada pelo início do tratamento (aplicação do produto). Neste período serão realizadas 10 visitas, sendo 3 para administração do produto (1 aplicação a cada 30 dias) e as demais para acompanhamento e avaliação da segurança e eficácia do produto. Participarão desta etapa apenas os participantes que completarem a primeira etapa com sucesso, preenchendo todos critérios de inclusão e sem apresentar nenhum dos critérios de exclusão do estudo

A terceira etapa terá duração de 4 anos. Sendo assim, os participantes serão orientados a retornar ao Centro de Pesquisa anualmente (após 24, 36, 48 e 60 meses da primeira administração do produto) para registro de dados de segurança do produto em longo prazo através de avaliação médica e realização exames clínicos, laboratoriais (sangue e urina) e de imagem (ressonância magnética).

   

Critérios de inclusão e exclusão do estudo

Critérios de inclusão:

  1. Concordar em participar do estudo, fornencendo autorização através da assinatura de um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE);

  2. Ter habilidade em seguir instruções, bem como capacidade de compreender e cumprir as orientações do estudo;

  3. Ser do sexo masculino (homem), com idade maior ou igual a 21 anos e menor ou igual a 65 anos;

  4. Apresentar diagnóstico confirmatório de doença de Huntington (exame genético), com número de repetições CAG maior ou igual a 40 e menor ou igual a 50;

  5. Obter 5 pontos ou mais na avaliação motora da escala UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) no momento da inclusão;

  6. Obter de 8 a 11 pontos na capacidade funcional da escala UHDRS, no momento da inclusão.

 

Critérios de exclusão:

  1.  Participante da pesquisa que tenha participado de protocolos de estudos clínicos nos últimos 12 (doze) meses, a menos que o Investigador julgue que possa haver benefício direto ao mesmo (Resolução CNS 251, de 7 de agosto de 1997, item III, sub-item J);

  2. Qualquer dado de observação clínica (avaliação clínica/física) que seja interpretado pelo médico Investigador como um risco à participação do participante da pesquisa no estudo clínico;

  3. Qualquer dado de exame laboratorial que o médico Investigador considere como risco para o participante da pesquisa quanto à sua participação no estudo clínico;

  4. Diagnóstico de doença de Huntington juvenil;

  5. História de epilepsia;

  6. Diagnóstico de transtorno cognitivo maior;

  7. Doença psiquiátrica ativa descompensada;

  8. História atual ou regressa de neoplasia;

  9. História atual de patologia gastrintestinal, hepática, renal, endócrina, pulmonar, hematológica, imunológica, metabólica ou doença cardiovascular grave e não controlada;

  10. Diagnóstico de qualquer infecção ativa, seja ela viral, bacteriana, fúngica ou causada por outro patógeno;

  11. Participantes que tenham contraindicação aos exames realizados neste estudo como, por exemplo, uso de marcapasso ou clipe cirúrgico;

  12. História de abuso de álcool ou drogas ilícitas;

  13. História de 1 ou mais episódios de atentado suicida nos dois anos que precedem a Visita V-4;

  14. Apresentar resultado positivo em um dos exames sorológicos: HIV 1 e 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I e II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) e FTA-ABS (Treponema pallidum);

  15. História de alergia medicamentosa, incluindo contrastes para exames de imagem, ou a produtos de origem bovina;

  16. Em uso ou previsão de uso de medicamentos imunossupressores ou de medicamentos proibidos (item 6.8) durante os três primeiros meses após a primeira administração do produto investigacional. 

 

  • Tempo de duração do estudo

O estudo terá duração de aproximadamente 65 meses (5 anos e 5 meses).

 

Estudo ADORE-DH

 

  • Objetivo do estudo

O objetivo principal desta pesquisa é encontrar a dose do produto investigacional Cellavita HD (quantidade de células) que faça o melhor efeito e, portanto, seja mais adequada no controle da doença de Huntington, considerando a avaliação dos sintomas da doença. Além disso, também será avaliada a segurança do produto em seres humanos, ou seja, se ele não vai causar nenhum sintoma indesejado ou ruim no organismo após a administração.

  • População do estudo

Participantes de ambos os sexos (homem ou mulher) diagnosticados com doença de Huntington (exame genético), com idade entre 21 e 65 anos e que preencham todos os critérios de inclusão requisitados pelo protocolo do estudo.

  • Número de participantes

Serão incluídos no estudo trinta e cinco (35) participantes de pesquisa com diagnóstico comprovado de doença de Huntington.

  • Breve descrição do estudo

Os participantes diagnosticados com doença de Huntington e selecionados para participarem do estudo, serão divididos em 03 grupos distintos através de um sorteio, os quais correspondem a (1) produto Cellavita HD na dose de 1x106 (1.000.000) de células por quilo de peso, (2) produto Cellavita HD na dose de 2x106 (2.000.000) de células por quilo de peso e (3) placebo (produto sem nenhum efeito; que não contém as células-tronco). Durante o estudo, os participantes realizarão 3 ciclos de tratamento, sendo que em cada um, os mesmos receberão 3 injeções do produto Cellavita HD por uma veia do braço a cada 30 dias, totalizando 9 injeções. Para garantir a segurança dos participantes durante a aplicação do produto, os mesmos ficarão internados por 24 horas em um Centro de Pesquisa, que contará com o auxílio de uma UTI fixa, UTI móvel e equipe médica especializada, a fim de dar todo o suporte de urgência/emergência que for necessário. Também por motivos de segurança, um grupo de especialistas avaliará os dados de segurança coletados em cada ciclo e determinará se é seguro continuar o estudo e prosseguir com as administrações do produto.

O estudo será dividido em duas etapas, sendo que a primeira etapa terá duração de aproximadamente 7 meses e será realizada para que dados necessários quanto a avaliação do estado de saúde e evolução da doença dos participantes sejam coletados antes do início da administração do produto. Esse procedimento será realizado para confirmar se os participantes podem iniciar a próxima etapa do estudo ou não.

A segunda etapa do estudo terá duração de 11 meses e será caracterizada pelo início dos ciclos de tratamentos (3 ciclos de 3 injeções, 1 a cada 30 dias e cada ciclo separado por um intervalo de acompanhamento médico de 30 dias). Ao todo, neste período, serão realizadas 12 visitas, das quais 9 haverá a administração do produto e as demais para acompanhamento e registro de dados de eficácia e segurança do produto (visitas realizadas 30 dias após a finalização de cada ciclo de tratamento). Participarão desta etapa apenas os participantes que completarem a primeira etapa com sucesso, preenchendo todos os critérios de inclusão e sem apresentar nenhum dos critérios de exclusão do estudo.

Com base nos resultados obtidos ao término do estudo, se aplicável, os participantes serão convidados a participar de um protocolo de extensão, para que assim possam dar continuidade ao tratamento com o produto Cellavita HD.

 

Critérios de inclusão e exclusão do estudo

 

Critérios de inclusão:

  1. Concordar em participar do estudo, fornencendo autorização através da assinatura de um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE);

  2. Ambos os sexos (masculino ou feminino), com idade maior ou igual a 21 anos e menor ou igual a 65 anos;

  3. Apresentar diagnóstico confirmatório de doença de Huntington (exame genético), com número de repetições CAG maior ou igual a 40 e menor ou igual a 50;

  4. Obter 5 pontos ou mais na avaliação motora da escala UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) no momento da inclusão;

  5. Obter de 8 a 11 pontos na capacidade funcional da escala UHDRS, no momento da inclusão.

 

Critérios de exclusão:

  1. Participante da pesquisa que tenha participado de protocolos de estudos clínicos nos últimos 12 (doze) meses, a menos que o investigador julgue que possa haver benefício direto ao mesmo (Resolução CNS 251, de 7 de agosto de 1997, item III, subitem J);

  2. Diagnóstico de doença de Huntington juvenil;

  3. Diagnóstico de epilepsia;

  4. Diagnóstico de transtorno cognitivo maior;

  5. Doença psiquiátrica ativa descompensada;

  6. História atual ou pregressa de neoplasia;

  7. História atual de patologia gastrintestinal, hepática, renal, endócrina, pulmonar, hematológica, imunológica, metabólica ou doença cardiovascular graves e não controladas;

  8. Diagnóstico de qualquer infecção ativa, seja ela viral, bacteriana, fúngica ou causada por outro patógeno;

  9. Participante que tenha contraindicação aos exames realizados neste estudo como, por exemplo, ter marcapasso ou clipe cirúrgico;

  10. Abuso de álcool e fármacos (diagnóstico prévio de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais – DSM V);

  11. Uso de drogas ilícitas;

  12. Apresentar resultado positivo em um dos exames sorológicos: HIV 1 e 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I e II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) e FTA-ABS (Treponema pallidum);

  13. História de alergia medicamentosa, incluindo contrastes para exames de imagem, ou a produtos de origem bovina;

  14. Em uso ou previsão de uso de medicamentos imunossupressores ou de medicamentos proibidos (item 6.9) durante os três primeiros meses após a primeira administração do produto investigacional;

  15. Qualquer alteração clínica que seja interpretada pelo médico Investigador como um risco à inclusão do participante no estudo.

 

  • Tempo de duração do estudo

O estudo terá duração de aproximadamente 18 meses (1 ano e 6 meses), sendo 7 meses para verificação do estado de saúde do participante e 11 meses para realização do tratamento e acompanhamento médico.

 

PERGUNTAS E RESPOSTAS

1. Quem é o fabricante? Quem está conduzindo o estudo?

O produto investigacional é uma terapia celular fabricada pela Cellavita HD. Quem está conduzindo o estudo é a Azidus Brasil, uma organização representativa em pesquisa clínica.

 

2.  Como funciona o estudo?

No primeiro estudo, será avaliada a segurança da terapia celular. Para isso serão selecionados pacientes portadores doença de Huntington que serão submetidos às rigorosas avaliações clínicas e exames para verificar a possibilidade de participar no estudo.

Os 6 participantes que atenderem aos critérios do estudo receberão a terapia celular, ou seja, produto Cellavita HD será injetado em uma de suas veias, por três vezes, uma a cada 30 dias.

Para a fase II do estudo (ADORE-DH) serão selecionados 35 que participantes, que poderão receber a dose menor ou a dose maior do produto, além do placebo que será utilizado como parâmetro de comparação. Nesta fase, o participante irá receber 3 doses da terapia celular. 

 

3. Quais são as etapas do estudo?

Um estudo clínico visa em primeiro lugar a seguranças dos participantes. Deste modo, antes de entrar em contato com os seres humanos, são necessários anos de estudos de cientistas, entre eles, médicos, farmacêuticos, biólogos, biomédicos até que sejam obtidas evidências que o produto seja seguro. Estes testes são chamados pré-clínicos, que podem ser desenvolvidos em células isoladas ou em animais.

Em seguida, com os resultados positivos dos testes pré-clínicos são realizados em ensaios chamados ensaios clínicos. Primeiramente, na Fase I é estudada segurança e a tolerabilidade da nova terapia. Por ser um requisito de segurança, poucos participantes são envolvidos nesta etapa.

Posteriormente é realizada a Fase II do estudo, que além da segurança, também avalia se o produto é eficaz, ou seja, se há resposta para a doença que está sendo tratada. Ainda é realizado com um número limitado de participantes, mas maior que na Fase I.

Passadas as Fases I e II, se o produto estiver apresentando resultados positivos, é iniciada a Fase III, neste caso a população já é aumentada. Este estudo é utilizado para obtenção do registro nos órgãos regulamentadores.

Após o registro, são conduzidos estudos Fase IV, que avalia as interações medicamentosas, efeitos adversos adicionais.

 

4. Quem pode participar do estudo?

Do primeiro estudo, que irá avaliar a segurança, somente poderão participar homens maiores de 21 anos até 65 anos. Por se tratar de um estudo de segurança, todos os riscos devem ser avaliados e as mulheres não poderão participar para não correr o risco de gravidez.

 

5. Qual o número de participantes no estudo?

No total serão 41 participantes, sendo 6 no estudo de segurança (SAVE-DH), somente homens e 35 no estudo que também irá avaliar a resposta à terapia (ADORE-DH), neste caso ambos os sexos poderão participar.

 

6. Quais são os riscos da terapia?

Como a terapia celular nunca foi utilizada em seres humanos, os riscos ainda são pouco conhecidos. Os principais riscos são: rejeição das células, aumento da chance de você adquirir uma doença oportunista, implantação das células em local não desejado ou efeito não desejado, reação da aplicação (febre passageira, chiado no peito e/ou dificuldade para respirar, calafrios, diarreia, falta de ar, dor de cabeça, inchaço no rosto, na garganta, urina avermelhada, queda de pressão, enjoo, coceira, vermelhidão no rosto, sangramento anormal, transpiração excessiva, taquicardia, tontura, alergia de pele e vômito), reação ao produto DMSO (um dos compostos do medicamento) (tosse, vermelhidão no rosto, manchas e outras alergias na pele, aperto no peito, respiração ofegante, enjoo e vômito, alterações no coração), formação de caroços pelo corpo (tumor benigno ou maligno), transmissão de doenças, reativação de vírus incubados, reações de defesa não desejada, mistura de outras células do próprio paciente, problemas no coração, nas veias, rins, nervos, pulmões, sangue e fígado.

Além disso, como serão realizados muitos exames para acompanhamento durante o estudo, outros riscos relacionados aos procedimentos do estudo são: exposição à radiação devido à tomografia computadorizada, que será realizada uma vez ao ano. A ressonância magnética é um exame que gera um campo magnético potente, sendo um desconforto possível é a ocorrência de tontura. O uso de contraste é necessário em alguns exames de imagem que você vai fazer. Embora raro, um evento desagradável associado ao uso de contraste é a reação alérgica que pode ocorrer em forma de coceira, irritação, tontura e vômito. Reações graves ou fatais, incluindo morte, são raras, mas devem ser consideradas.

A cintilografia apresenta baixa radiação e probabilidade de reação alérgica à substância utilizada no exame quase nula (em torno de 0,02 a 0,01%). A ultrassonografia e o eletrocardiograma não apresenta nenhum tipo de efeito indesejado, a não ser o desconforto causado pelo gel do ultrassom e irritação da pele no local da aplicação dos eletrodos.

Podem ocorrer eventos adversos associados à coleta de sangue, como dor no local de inserção da agulha, hematomas (manchas roxas) e flebite.

 

7. A terapia em estudo tem efeitos colaterais?

Sim, pode ocorrer reação da aplicação (febre passageira, chiado no peito e/ou dificuldade para respirar, calafrios, diarreia, falta de ar, dor de cabeça, inchaço no rosto, na garganta, urina avermelhada, queda de pressão, enjoo, coceira, vermelhidão no rosto, sangramento anormal, transpiração excessiva, taquicardia, tontura, alergia de pele e vômito), reação ao produto DMSO (um dos compostos do medicamento) (tosse, vermelhidão no rosto, manchas e outras alergias na pele, aperto no peito, respiração ofegante, enjoo e vômito, alterações no coração), formação de caroços pelo corpo (tumor benigno ou maligno), transmissão de doenças, reativação de vírus incubados, reações de defesa não desejada, mistura de outras células do próprio paciente, problemas no coração, nas veias, rins, nervos, pulmões, sangue e fígado.

 

8.  Há risco de morte?

Embora seja muito pequeno, deve ser considerado o risco de morte. Apesar de a terapia ter alcançado resultados positivos nos testes pré-clínicos, a terapia nunca foi injetada em seres humanos.

 

 

9. Há risco de piora no meu quadro?

Não foram encontradas evidências que a terapia celular piore o quadro da doença de Huntington, ao contrário, os estudos demonstraram melhora no quadro.

 

10. Atendo aos critérios do estudo, mas não fui chamado para participar ou incluído. Por quê?

Por se tratar de estudos controlados e visando a segurança dos participantes, é requerido um número pequeno nestas duas primeiras etapas do estudo. Deste modo, esmo atendendo aos critérios, que serão avaliados por uma equipe médica qualificada, você poderá não participar do estudo, caso já tenha atingido o número necessário de participantes.

 

11. Posso comprar esse tratamento/terapia antes da conclusão do estudo? Posso comprar a minha participação no estudo?

Um medicamento novo ou nova terapia celular, neste caso, só poderá ser comercializado após a fase III do estudo e obtenção do registro junto aos órgãos competentes, como a ANVISA.

A participação no estudo não envolve custos aos participantes. Ao contrário, a terapia deverá ser fornecida gratuitamente, pois se trata de um produto em estudos. Os demais procedimentos, despesas médicas e não médicas serão de responsabilidade do Patrocinador Cellavita Pesquisa Científica Ltda.

 

12. Quais os critérios para uso da terapia e inclusão no estudo?

Primeiramente a participação deve ser voluntária, ou seja, o participante irá participar somente se quiser e após concordar por escrito através da assinatura de um termo de consentimento.

No primeiro momento serão incluídos somente homens de 21 a 65 anos, com diagnóstico de doença de Huntington. A idade mínima é a permitida para a realização do diagnóstico laboratorial de Doença de Huntington. Para quem já tem esse exame, serão permitidos participantes que tenham sido diagnosticados com 40 até 50 repetições. O mesmo critério será utilizado para que não tiver o exame, mas deverá ser realizado para pode participar do estudo.

Além disto, os candidatos serão avaliados por uma equipe de médicos neurologistas e neuropsicologos para determinação da escala motora e funcional e serão submetidos a rigorosos exames clínicos, laboratoriais e de imagem, para certificação de não haja nenhuma outra doença ou fator que seja prejudicado pela terapia celular.

 

13. Quais os custos para participar da triagem?

A participação em estudos clínicos não pode gerar custos aos participantes.  Após ser aceito no estudo, todos os custos e gastos serão de responsabilidade do Patrocinador Cellavita Pesquisa Científica Ltda.

 

14. Quais os custos para participar do estudo?

A participação em estudos clínicos não pode gerar custos aos participantes.  Após ser aceito no estudo, todos os custos e gastos serão de responsabilidade do Patrocinador Cellavita Pesquisa Científica Ltda.

 

15. Quanto tempo demora a triagem?

O período de triagem poderá durar até 30 dias, tempo necessário para as avaliações médicas e realização dos exames.

 

16. Quanto tempo demora cada etapa do estudo?

A fase I do estudo (SAVE-DH) terá duração de 5 anos, pois é necessário um acompanhamento em longo prazo dos efeitos da terapia celular no organismo humano.

A fase II (ADORE-DH) terá duração de 17 meses.

 

17. Quais exames clínicos deverei realizar na triagem e durante a participação no estudo? Qual o prazo para conclusão desses exames?

 Exames laboratoriais (sangue e urina) e de imagem (tomografia, ressonância magnética e cintilografia) também serão realizados para garantir a sua integridade, segurança, a confirmação diagnóstica de sua condição de saúde e os resultados do estudo. É muito importante que você informe ao pesquisador todos os medicamentos que você faz uso.

 

18.  Fui incluído no estudo. Por que meus parentes não foram?

Num todos os portadores da doença de Huntington apresentam a mesma evolução da doença. Para que o estudo seja considerado válido, os participantes devem ter características muito parecidas.  A participação no estudo depende de critérios muito rigorosos que serão avaliados pela equipe médica. De modo geral, o participante deverá atender aos critérios do estudo, como a idade de 21 a 65 anos, possuir um diagnóstico de doença de Huntington com 40 a 50 repetições, atingir uma pontuação nas escalas funcional e motora de UHDRS, além de ser aprovado nos exames laboratoriais e de imagem.  

 

 

19. Quais os próximos passos após a inclusão? Poderei ser excluído do estudo?

A qualquer momento, se a equipe médica avaliar que os riscos são maiores que os benefícios, você poderá ser excluído do estudo. Você também poderá ser excluído se não atender aos procedimentos e instruções do estudo, conforme orientado por seu médico ou enfermeira do estudo.

 

20. Quanto tempo terei que ficar em observação após aplicação da terapia?

O primeiro estudo, que irá avaliar a segurança, após receber a terapia celular na veia, você irá ficar internado por 48 horas, monitorado por médicos e enfermeiros.

No segundo estudo, o período de observação após receber a terapia celular será de 24 horas.

 

21. Onde a aplicação e exames serão realizados?

A aplicação da terapia celular será realizada no centro de pesquisa Azidus Brasil, localizado na cidade de Valinhos-SP, trata-se de um centro de pesquisa habilitado pela ANVISA. Os exames serão realizados nos laboratórios que serão indicados pela Azidus, também em Valinhos-SP, esses locais foram qualificados e estão aptos para realizar os procedimentos do estudo.

 

22. Tenho direito a um acompanhante?

Isto irá depender da necessidade em função do estágio da sua doença e se for necessário você terá direito a acompanhante durante as consultas e no período que estiver internado.

 

23. Quem irá avaliar se eu atendo ou não aos requisitos/critérios para participar do estudo?

O estudo é composto por uma equipe médica qualificada e treinada para o estudo. São médicos neurologistas, com experiência no atendimento de pacientes com doença de Huntington. Existem avaliações que serão realizadas por neuro-psicólogos. Além disto, todos os envolvido no estudo, como laboratório clínico e de imagens possuem qualificação e treinamento para avaliar os requisitos para participar do estudo.

 

24. Essa terapia já está disponível no mercado ou é distribuída de alguma forma a todos que queiram ter acesso a ela?

Esta terapia celular é considera um produto em investigação, ou seja, tem autorização para ser utilizada somente em estudos clínicos controlados. Não está disponível para compra ou aquisição de outra forma que não seja no estudo.

 

25. Já existe alguma prova de eficácia da terapia?

As provas de eficácia da terapia foram obtidas nos estudos pré-clínicos, ou seja, antes dos testes com seres humanos.

 

26. Esta terapia já foi aplicada/testada em humanos?

Esta terapia nunca foi aplicada ou testada em seres humanos e por isso o estudo é também chamado de First in human, ou seja, primeira vez em seres humanos.

 

CONTATO

 
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